單次注射基因療法能清除艾滋病病毒 如何預防艾滋病病毒
簡要回答
當地時間8月17號美國坦普爾大學劉易斯.卡茨醫學院的科學家作出了最新的研究報告,CRISPR-Cas9基因編輯技術EBT-001能夠安全有效地將猴免疫缺陷病毒從非人靈長類動物的基因中去除。這項技術的研究突破讓科學家在治療人類艾滋病病毒方面獲得了重大的突破,相關論文也將會發表在基因治療的雜誌上。
詳細內容
劉易斯.卡茨醫學院的科學研究團隊在本次恆河猴中測試了EBT-001,EBT-001是一種猴免疫缺陷病毒特異性的CRISPR-Cas9基因編輯工具,這是一種靶向猴免疫缺陷病毒前病毒DNA,經過科學家研究表明EBT-001能夠快速的從宿主DNA中剔除潛伏在病毒儲存庫中的猴免疫缺陷病毒,在實驗動物中並沒有出現脫靶效應。
新的治療技術主旨在治療感染病時使用一次性注射治療方法,在一些大型動物模型中永久滅活病毒,而本次研究證明了這項新的技術在安全方面沒有任何問題,該科研團隊在非人靈長類動物中進行了多次臨牀前實驗,將猴免疫缺陷病毒特異性CRISPR-Cas9基因編輯構建體EBT-001包裝到新的腺相關病毒9載體中。這種載體能夠透過靜脈注射到猴免疫缺陷病毒感染的動物身體內,科學家將十隻動物透過隨機分組的方式分爲對照組和治療組,有三隻不會接受任何治療,其餘動物將會接受三種不同劑量的EBT-001單次注射,而另外兩隻動物將會在另一項單獨的研究中使用更高劑量注射。
注射之後後續的研究分析表明EBT-001分佈非常的廣泛,接受注射的動物在EBT-001所有劑量水平下都呈現出了耐受性良好的狀態。科學家稱這項研究成果正在爲EBT-101臨牀試驗奠定了新的基礎,不光是治療艾滋病病毒研究領域一個重要的突破,這項新的技術還推動了乙肝肝炎,單純皰疹病毒等其他的傳染病多重基因編輯療法的研究。
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